«Спинальная мышечная атрофия (СМА) - наиболее частое заболевание среди так называемых редкие заболевания. Его течение драматично и заканчивается смертью. До сих пор мы могли оказывать помощь только пациентам с СМА. Теперь у нас есть терапия, которая подавляет клинические симптомы и прогрессирование заболевания при всех типах СМА. К сожалению, это доступно не всем пациентам », - сказал проф. доктор хаб. Барбара Стейнборн во время VI «Уик-энда с SMA» в этом году.
Спинальная мышечная атрофия (SMA -ang.Спинальная мышечная атрофия - это хроническое генетическое заболевание, которое включает необратимое повреждение мотонейронов спинного мозга, ответственных за развитие и функцию всех скелетных мышц. К симптомам заболевания относятся: слабость скелетных мышц, парез моторики, нарушения глотания и дыхательная недостаточность. SMA бывает 4 основных типов с I по IV. Каждый из них имеет разные симптомы и течение, но каждый в конечном итоге приводит к смерти. В Польше проживает около 700 человек с СМА.
Читайте также:
Спинальная мышечная атрофия - причины, симптомы, лечение, прогноз
О лечении и путешествиях с СМА
Ежегодно поляки со СМА - дети, подростки и взрослые вместе со своими родственниками, опекунами и специалистами - врачами, психологами, диетологами, реабилитологами встречаются во время так называемого «Выходные с SMA». Конгресс, который является вторым по величине в Европе и третьим по величине в мире образовательным и интеграционным проектом, организован Фондом SMA. В этом году «Weekend with SMA» проходил с 23 по 25 августа в Варшаве под Почетным патронатом супруги Президента Республики Польша Агаты Корнхаузер-Дуда и под патронатом СМИ Poradnikzdrowie.pl.
В первый день встречи одновременно прошли семинар по СМА для специалистов медицинской отрасли и мастер-классы для людей с СМА и их родственников. В ходе семинара врачи, физиотерапевты, зарубежные специалисты и представители неправительственных организаций узнали о последних стандартах лечения и ухода за пациентами со СМА. При этом пациенты со СМА и их товарищи, в т. они смотрели шоу бочча, практиковали пилатес и слушали лекции о работе, путешествиях и повседневной жизни с SMA, а также о сосуществовании, общении и партнерских отношениях.
Тематические мастер-классы по неинвазивные методы удаления выделений из дыхательных путей, методы борьбы с инфекциями в домашних условиях, профилактика позвоночника для лиц, ухаживающих за больными, которым приходится перемещать людей со СМА, методы дыхания и релаксации - также на третий день собрания СМА.
У нас прорыв в лечении
Второй день «Weekend with SMA» был отмечен дебатами с участием видных специалистов и представителей государственных учреждений о новой терапии SMA, уже доступной в США и многих европейских странах, и о создании лучшего доступа к лечению SMA в Польше.
- У нас настоящая революция в лечении СМА. Наконец, у нас есть спасительная терапия. Он предотвращает развитие клинических симптомов заболевания у пациентов любого возраста, у детей и взрослых, с любым типом СМА. Терапия зарегистрирована и безопасна, и польские неврологические центры готовы к лечению, но мы ждем обязательных действий Министерства здравоохранения относительно компенсации, потому что терапия очень дорогая, - сказал проф. доктор хаб. Барбара Стейнборн из отделения и клиники неврологии возрастного возраста Медицинского университета Познани.
- И важно, чтобы больной как можно раньше и раньше получил лечение, чтобы не допустить развития болезни и смерти. В тех странах, где была внедрена программа открытого доступа EAP, терапия уже вошла в систему компенсации, - добавил проф. доктор хаб. Анна Костера-Прущик, из отделения и клиники неврологии Центральной клинической больницы в Варшаве.
Принявшая участие в дискуссии заместитель министра здравоохранения Юзефа Щурек-Желязко заверила участников «Уик-энда с SMA», что с апреля этого года. Экономическая комиссия уже ведет переговоры с компанией, которая производит препарат для больных СМА. Минздрав хочет прийти к соглашению. Департамент примет решение о возмещении после того, как комитет представит свои правила.
Мы не можем ждать. Уходили.
Участники дискуссии также обсудили другие решения, позволяющие пациентам с СМА получить доступ к ранней диагностике и скоординированному лечению. - Мечта детских неврологов - проводить скрининг новорожденных на СМА в рамках существующих скрининговых тестов. Благодаря скринингу мы сможем быстрее «поймать» детей со СМА, быстрее начать у них новую терапию и предотвратить развитие болезни, - сказал проф. Барбара Стейнборн.
Справочные центры SMA, расположенные в каждом воеводстве, также необходимы, чтобы пациентам не приходилось переезжать из одного конца страны в другой, где также будут проводиться клинические испытания новых методов лечения. Также важно создать общенациональный доступный список специалистов по лечению и уходу за пациентами со СМА, чтобы они не тратили время на поиски подходящих специалистов.
- Мы ждем возмещения затрат на новую терапию, чтобы польским семьям не приходилось эмигрировать за границу в поисках лечения для своих детей или ждать их смерти. Однако мы не видим SMA в Национальной программе лечения редких заболеваний, работа над которой ведется уже много лет. Причина проста - у нас нет на это времени, - сказал Кацпер Ручиньски, президент Фонда SMA. - Нам нужна эталонная программа для SMA, которую можно было бы воспроизвести при других редких заболеваниях.
