Гемофилия: пациенты ждут новой программы

В этом году завершается Национальная программа лечения больных гемофилией и родственными геморрагическими заболеваниями. Программа должна быть продолжена, потому что только тогда пациенты смогут получить надлежащую помощь, которой в Польше пока нет.

Благодаря усилиям Польской ассоциации пациентов с гемофилией положение больных гемофилией в Польше значительно улучшилось за последние 10 лет, но стандарты ухода за пациентами по-прежнему отличаются от таковых в других странах. Раньше качество лечения гемофилии в Польше было очень низким.

- При плохом лечении гемофилия вызывает очень серьезные последствия, у пациентов серьезно повреждены суставы, многие люди ходят только благодаря огромной работе ортопедов и реабилитологов. Вот почему так важно хорошее лечение, - сказал Богдан Гаевски, президент Польской ассоциации пациентов с гемофилией, на пресс-конференции, посвященной Всемирному дню пациентов с гемофилией.

Нет центров комплексного лечения

Гемофилия - заболевание редкое, о лечении знают немногие врачи. Поэтому следует создавать центры комплексной терапии, в которых пациенты могли бы получить помощь специалистов.

Создание таких центров - одна из основных целей недавно созданной новой редакции Национальной программы лечения больных гемофилией на 2019-22 годы.

- Пациенты должны иметь доступ к комплексной медицинской помощи, поэтому сейчас самое главное - создать центры комплексной помощи, где больные гемофилией смогут получить консультации не только гематолога, но и других специалистов, таких как ортопед, хирург, стоматолог, гепатолог, генетик. , физиотерапевт и женщины с болезнью фон Виллебранда и связанными с ней нарушениями свертываемости крови также с гинекологом. «Жизнь человека, страдающего гемофилией, зависит от знания врачом терапевтических возможностей, поэтому образование медицинского персонала так важно», - сказал проф. Кристина Завильская, председатель группы гемостаза Польского общества гематологов и трансфузиологов.

- Надеемся, что новая редакция Национальной программы будет утверждена в срок, программа будет реализована и будут созданы центры, - сказал Богдан Гаевский.

Присутствовавшая на конференции заместитель министра здравоохранения Катаржина Гловала заверила, что пациенты не должны волноваться, поскольку опасности нет.

- Лекарства обеспечены до конца первого квартала 2019 года. Программа, которую разработала команда, была отправлена ​​в Минздрав 30 марта, а 11 апреля я отправил ее в AOTMiT. У агентства есть 60 дней на то, чтобы вынести заключение. Могу вас заверить, что больные не останутся без лечения. Программа будет без промедления продолжена, сказал заместитель министра Гловала.

Национальная программа предусматривает создание сети центров комплексного лечения.

- Центры не будут созданы до тех пор, пока амбулаторные процедуры лечения гемофилии не будут оценены по адекватной цене. Чтобы получить лечение надлежащего качества, необходимо подготовить процедуры и их правильную оценку, чтобы эта помощь не обременяла бюджет больницы, например, специализированной диагностикой, - сказал Богдан Гаевски.

Вопрос о неотложных процедурах в HED и больничных отделениях неотложной помощи все еще остается проблемой. В случае травмы пациенты с гемофилией должны как можно скорее получить фактор свертывания крови.

К сожалению, до сих пор встречаются случаи неправильного лечения больных гемофилией: откладывание или даже отказ от введения фактора. Это ставит под угрозу здоровье и жизнь людей, больных гемофилией.

Польская ассоциация пациентов с гемофилией уже несколько лет подает заявку на признание карты пациента «Фактор прежде всего» в качестве официального документа, который будет соблюдаться службами неотложной помощи.

К сожалению, обращения Ассоциации остаются без ответа.

Улучшение доступа к новым лекарствам

Предложение факторов свертывания крови в Польше уже находится на хорошем уровне. - В Польше потребление фактора VIII на душу населения в 2016 году составило 6,38. Это много, хотя до Ирландии, где она 10,84, или до Венгрии еще далеко. Однако проблема заключается в том, какие факторы свертывания крови используются, - по оценке проф. Кристина Завильская.

Подавляющее большинство лекарств, доступных в Польше, представляют собой факторы, полученные из плазмы, полученные из плазмы, полученной от многих доноров, которые большинство экспертов считают менее безопасными.

В лечении взрослых пациентов всего 3-5 процентов. Используемые препараты представляют собой современные рекомбинантные факторы, полученные с помощью генной инженерии в модифицированных культурах клеток.

- Рекомбинантные факторы означают не только большую безопасность, но и лучшую эффективность. Модификация молекулы помогает получить дополнительные эффекты, например, создаются факторы пролонгированного действия. Сегодня пациенту с гемофилией А необходимо делать 150 внутривенных инъекций в год. С препаратами пролонгированного действия количество инъекций можно сократить до 100, а при гемофилии В. даже больше. Также появились новые препараты, которые полностью меняют лечение пациентов - их можно вводить подкожно, один раз в неделю. Мы бы хотели, чтобы к ним имели доступ и польские пациенты, - сказал проф. Завильская.

Кроме того, не у всех детей есть шанс лечиться рекомбинантными препаратами. В программе профилактического лечения детей до сих пор существует архаичная запись, не подкрепленная медицинскими знаниями, согласно которой только дети, которые никогда не лечились препаратами, полученными из плазмы, могут использовать рекомбинантные препараты в лечении.

Как лечат гемофилию в Венгрии?

Пример Венгрии показывает, как правильно организовать уход за больными гемофилией. Организация помощи пациентам с геморрагическими расстройствами в Венгрии очень высока.

Пациентам предоставляется комплексная медицинская помощь, широкий доступ к рекомбинантным факторам свертывания крови и возможность использования современных методов лечения.

- В моей стране есть специализированный центр комплексной помощи пациентам с гемофилией, который работает с врачами и поставщиками медицинских услуг и предоставляет нам индивидуальную междисциплинарную помощь, - сказал Дэвид Ленсес из Венгерской ассоциации больных. - Государство предоставляет нам эффективную модель лечения, проверенную во многих странах и рекомендованную Европарламентом. Благодаря этому мы можем вести активный образ жизни, профессионально и семейно, забыв о болезни.

В Венгрии 43% используемых факторов свертывания крови являются рекомбинантными препаратами. - Профилактически лечился с рождения, всегда был активным человеком, играл в футбол, волейбол, баскетбол, никогда не чувствовал вреда от того, что у меня гемофилия, в т.ч. потому что государство предоставляет мне хороший доступ к лекарствам и хорошую организацию лечения, - сказал Дэвид Ленсес.

- Мы надеемся, что Агентство по оценке и тарификации технологий здравоохранения, получившее новую редакцию Национальной программы, ее поддержит. Внедрение новой редакции Программы может привести к тому, что Польша будет соответствовать европейским стандартам в отношении лечения гемофилии, говорит Богдан Гаевски. - Надеемся на хорошую программу.