Фабразим

1 флакон содержит 5 или 35 мг агалсидазы бета.

Действие

Агалсидаза бета - рекомбинантная форма человеческой α-галактозидазы A, полученная с помощью технологии рекомбинантной ДНК с использованием культуры клеток яичника китайского хомячка (аминокислотная последовательность рекомбинантной формы, а также нуклеотидная последовательность, которая ее кодирует, идентичны природной форме α-галактозидазы). Это фермент, катализирующий гидролиз GL-3. Дефицит его активности при болезни Фабри вызывает накопление GL-3 во многих типах клеток, включая эндотелиальные и паренхимные клетки. Лечение препаратом приводит к значительному уменьшению отложений GL-3 в почках, сердце и коже. После внутривенного введения агалсидаза бета быстро выводится из кровотока и поглощается лизосомами эндотелиальных клеток кровеносных сосудов и паренхиматозных клеток. T0,5 в фазе ликвидации - 45-100 мин.

Дозировка

Внутривенно. Лечение должны проводить врачи, имеющие опыт ведения пациентов с болезнью Фабри или другими наследственными метаболическими заболеваниями. Рекомендуемая доза составляет 1 мг / кг массы тела. 1 раз в 2 недели. У некоторых пациентов после начальной дозы 1 мг / кг. каждые 2 недели в течение 6 месяцев в дозе 0,3 мг / кг использование каждые 2 недели может способствовать снижению отложений GL-3 в определенных типах клеток; однако долгосрочная клиническая значимость этих наблюдений не установлена. Особые группы пациентов. У пациентов с почечной недостаточностью коррекции дозы не требуется. Исследования у пациентов с печеночной недостаточностью не проводились. Безопасность и эффективность у пациентов старше 65 лет не установлены; В настоящее время нельзя рекомендовать режим дозирования. Исследования у детей 0-7 лет не проводились и безопасность и эффективность препарата в этой возрастной группе не установлены; режим дозирования не может быть рекомендован. Для детей от 8 до 16 лет коррекции дозы не требуется. Способ дачи. Порошок концентрата раствора для инфузий необходимо разбавить водой для инъекций, затем разбавить 0,9% раствором хлорида натрия для внутривенного введения и ввести в виде внутривенной инфузии. Начальная скорость инфузии не должна превышать 0,25 мг / мин (15 мг / ч). Если пациент хорошо переносит лекарство, скорость инфузии можно постепенно увеличивать с последующими инфузиями. Домашние настои можно рассмотреть у пациентов, которые хорошо их переносят. Пациенты, у которых наблюдаются побочные реакции во время домашних инфузий, должны немедленно прекратить вливание и обратиться к врачу. Для проведения последующих инфузий могут потребоваться клинические условия. Дозу и скорость инфузии в домашних условиях следует поддерживать постоянными и не следует изменять без наблюдения врача.

Показания

Длительная заместительная ферментная терапия у пациентов с подтвержденным диагнозом болезни Фабри (дефицит α-галактозидазы А). Препарат показан взрослым, подросткам и детям в возрасте ≥8 лет.

Противопоказания

Опасная для жизни гиперчувствительность (анафилактическая реакция) к действующему веществу или любому из вспомогательных веществ.

Меры предосторожности

Агалсидаза бета (r-hαGAL) представляет собой рекомбинантный белок, поэтому у пациентов с небольшой остаточной ферментативной активностью или без нее можно ожидать развития антител IgG; Антитела IgG к r-hαGAL обычно развиваются у большинства пациентов в течение 3 месяцев с момента первого введения препарата. Пациенты с антителами к r-hαGAL имеют повышенный риск реакций, связанных с инфузией, и таким пациентам следует соблюдать осторожность при повторном введении агалсидазы бета; Следует контролировать уровни антител. При легких и умеренных реакциях, связанных с инфузией, скорость введения препарата может быть снижена до 10 мг / ч и / или назначена премедикация антигистаминными препаратами, парацетамолом, ибупрофеном и / или кортикостероидами. Как и при применении других внутривенных препаратов, содержащих белок, могут возникать реакции гиперчувствительности аллергического типа; В случае возникновения тяжелых реакций аллергического или анафилактического типа следует немедленно прекратить прием препарата и начать соответствующее лечение. У пациентов с запущенной болезнью почек почечный эффект терапии агалсидазой бета может быть ограничен.

Нежелательная активность

Очень часто: головная боль, парестезия, тошнота, рвота, озноб, гипертермия, ощущение холода. Часто: ринофарингит, головокружение, сонливость, гипестезия, ощущение жжения, летаргия, обморок, усиление слезотечения, шум в ушах, периферическое головокружение, тахикардия, учащенное сердцебиение, брадикардия, приливы крови, гипертония, бледность. , гипотония, прилив крови, одышка, заложенность носа, стеснение в горле, хрипы, кашель, усиливающаяся одышка, боль в животе, боль в верхней части живота, дискомфорт в верхней части живота, дискомфорт в желудке, гипестезия полости рта, диарея, зуд, крапивница, сыпь, эритема, генерализованный зуд, ангионевротический отек, отек лица, макулопапулезная сыпь, боль в конечностях, мышечная боль, боль в спине, мышечные спазмы, боль в суставах, растяжение мышц, скелетно-мышечная жесткость, усталость, дискомфорт в груди, ощущение жара , утомляемость, отек конечностей, боль в груди, астения, боль, отек лица, гипертермия. Нечасто: ринит, гиперестезия, тремор, зуд в глазах, гиперемия глаз, отек ушей, боль в ушах, синусовая брадикардия, периферический холод, бронхоспазм, боль в глотке, ринорея, учащенное дыхание, заложенность верхних трактов. Нарушения со стороны дыхательных путей, диспепсия, дисфагия, мраморность цианоза, эритематозная сыпь, зудящая сыпь, изменение цвета кожи, дискомфорт в коже, мышечно-скелетная боль, ощущение жара и холода, гриппоподобные симптомы, боль в месте инфузии, реакция в месте инфузии, тромбоз в месте инъекции, недомогание, отек. Неизвестно: анафилактоидная реакция, гипоксия, лейкоцитокластический васкулит, снижение оксигенации крови. Большинство побочных реакций, связанных с лекарственными препаратами, можно объяснить образованием антител IgG и / или активацией комплемента. Антитела IgE были обнаружены у небольшого числа пациентов. Профиль безопасности у детей (> 7 лет) и подростков не отличается от профиля безопасности у взрослых.

Беременность и период лактации

Его нельзя применять во время беременности, если нет явной необходимости (данных о применении препарата беременным женщинам недостаточно). Бета-агалсидаза может проникать в грудное молоко. Поскольку данных о влиянии на младенцев нет, кормление следует прекратить на время лечения препаратом.

Комментарии

В день приема могут возникнуть головокружение, сонливость и обмороки, что может ограничить способность управлять автомобилем или пользоваться механизмами. Хранить препарат при 2-8 градусах С.

Взаимодействия

Препарат нельзя назначать с хлорохином, амиодароном, монобензоном или гентамицином из-за риска угнетения внутриклеточной активности α-галактозидазы. Учитывая метаболизм бета-агалсидазы, она, по-видимому, не участвует в лекарственных взаимодействиях, опосредованных цитохромом P450.

В составе препарата содержится вещество: агалсидаза бета.